发生发火性睡病新药!美国FDA撤销强效去甲肾上腺素再摄取克制剂AXS

发生发火性睡病（图片起源：neurologist-ahmedabad.com）

2021年07月14日讯 /BIOON/ --Axsome Therapeutics近日发布，美国食物和药物治理局（FDA）关照该公司，已撤销了针对AXS-12（reboxetine）医治发生发火性睡病（narcolepsy）患者猝倒的突破性疗法认定（BTD）。起因是，在付与AXS-12 BTD之后不久，同意了另一款药物，用于医治发生发火性睡病患者的猝倒。Axsome公司预计，AXS-12开辟名目或相关光阴表不会是以而产生任何变动。

2020年8月，FDA付与了AXS-12医治发生发火性睡病猝倒的BTD。但在2020年10月，FDA同意了Wakix（pitolisant），用于医治发生发火性睡病成人患者的猝倒。Wakix是同意的第一个没有被美国禁毒局（DEA）列入管制分派的用于医治与发生发火性睡病相关的白昼适度嗜睡或猝倒的药物。在美国，Wakix于2019年初次获批，用于医治发生发火性睡病成人患者的白昼适度嗜睡。

Wakix是一款独创药物，其活性药物身分pitolisant是一种选择性组胺3（H ）受体拮抗剂/反式冲动剂，通过一种新的作用机制来添加组胺的合成和开释，组胺是年夜脑中一种匆匆进沉睡的神经递质。用药方面，Wakix通过口服给药，天天早上醒来后服用一次。

发生发火性睡病是一种重大的、使人虚弱的神经体系疾病，其特征是白昼适度嗜睡（EDS）和猝倒，后者是一种由强烈情绪引发的肌肉张力突然丢失。该病是一种无奈治愈的疾病，随光阴推移，疾病负担会对患者的安康发生深远影响。

AXS-12（reboxetine）是一种新型、口服、高选择性、强效去甲肾上腺素再摄取克制剂，用于医治发生发火性睡病。AXS-12可调理去甲肾上腺素能运动、匆匆进沉睡、维持肌肉张力、加强认知才能。此前，还付与了AXS-12医治发生发火性睡病的孤儿药资历（ODD）。

reboxetine在欧洲和40多个国度有普遍的平安性记载，在这些国度被同意用于医治。AXS-12在发生发火性睡病中的作用获得了踊跃的临床前和2期临床成果的支持。数据显示，AXS-12在下视丘排泄素（食欲素）缺点小鼠中显著削减了发生发火性睡病发生发火。此外，在一项开放标签试点实验中，AXS-12显著改善了发生发火性睡病患者白昼嗜睡、削减了猝倒。

之前付与AXS-12 BTD，是基于II期CONCERT研讨的阳性成果。这是一项随机、双盲、抚慰剂对照、穿插、多中间的美国实验。该实验中，21例为发生发火性睡病伴有猝倒的患者承受了2周的AXS-12或抚慰剂医治，然后在1周的向下滴定和洗宽限落后行穿插医治。

成果显示，AXS-12到达了次要终点：与抚慰剂相比，2周医治期的均匀每周猝倒发生发火次数（总体医治后果）较基线显著下降（p＜0.001），2周医治期停止时的均匀每周猝倒发生发火次数较基线显著下降（p=0.002）。此外，与抚慰剂相比，AXS-12也显著改善了EDS，通过Epworth嗜睡量表（ESS）和不测昼寝的频率进行了丈量（别离p=0.003和p 0.001）。此外，依据发生发火性睡病症状评价问卷的集中才能项（NSAQ-AC）丈量成果，在2周的医治时代，与抚慰剂相比，AXS-12显著改善了认知功效（p 0.001）。该实验中，AXS-12中耐受性优越，最罕见的是焦炙、便秘和失眠。（100医药网100yiyao.com）

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