诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编纂疗法平安且无效

Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）颁布了由单方单干研发的体内基因编纂候选药物NTLA-2001的 1 期的中期数据，显示在性转甲状腺素卵白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性精神病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001可能将患者血清中的转甲状腺素卵白程度（TTR）均匀降低87%，在第28天最高降幅可达96%。

依据Intellia Therapeutics公司宣布的消息稿，这是首个支持体内CRISPR 基因编纂平安性和无效性的临床数据，而NTLA-2001则无望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的首个治愈性医治办法。

值得注意的是，Intellia Therapeutics公司的结合开创人之一为CRISPR基因编纂体系的前驱之一Jennifer Doudna传授。因为在基因编纂畛域的奉献， Doudna传授在客岁被付与了诺贝尔化学奖。

转甲状腺素卵白淀粉样变性（ATTR）是一种常见的、进行性减轻并可致命的疾病，通常影响心脏或神经。环球约有5万名ATTR患者，年夜部门患者从呈现症状起预期性命仅为2-15年。

NTLA-2001是第一个通过静脉打针的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，通过脂质颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编纂体系。今朝Intellia Therapeutics正在展开对于NTLA-2001医治ATTRv-PN的环球1期实验，预计将归入38名18-80岁的目的患者，以评价NTLA-2001的平安性、耐受性以及药代能源学和药效学环境。

据悉，这次颁布的中期阐发数据涵盖6名正在承受NTLA-2001医治的ATTR患者，分为两组承受0.1 mg/kg和0.3 mg/kg剂量的NTLA-2001医治。在承受NTLA-2001医治第28天后，患者血清TTR的程度表示出依赖性下降，0.1 mg/kg剂量组的患者均匀下降52%，0.3 mg/kg剂量组均匀下降了87%，而且较年夜剂量组有一名患者的TTR程度乃至下降了96%，而尺度医治则往往带来约80%的TTR下降后果。

在平安性方面，承受NTLA-2001医治的6名患者表示出优越的耐受性，到医治的第28天均未产生重大的和肝脏受损环境。

Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项前所未有的临床数据标明，基于静脉输注CRISPR从而准确地编纂人体内的靶细胞、医治遗传性疾病是能够的。NTLA-2001无望成为阻止和逆转ATTR疾病的后劲，这为医治其他疾病翻开了年夜门，同时也开启了真正的医学新纪元。”(100yiyao.com）