纽约大学阿布扎比分校和丹佛大学的一个研究团队鉴定出一种有前景的小分子，该分子可能有助于减缓或阻止帕金森病等严重脑疾病的进展，为超越症状管理的治疗方法带来新希望。这些疾病（还包括路易体痴呆和多系统萎缩）是由一种神经元蛋白的聚集和扩散引起的，这种蛋白会随时间损害脑细胞。目前，尚无获批的治疗方法能够阻止或减缓这一过程。

在这项发表于《Science Translational Medicine》的新研究中，纽约大学阿布扎比分校的Magzoub实验室和丹佛大学的Kumar实验室与国际合作者一起，开发了一种特殊类型的小分子，旨在阻止这种有害的蛋白积聚。该分子名为SK-129，其作用机制是阻止蛋白在脑中聚集和扩散。

研究团队在多种疾病模型中测试了SK-129，包括人类细胞、患者来源的组织以及活体生物。在所有情况下，该分子都减少了与疾病相关的有害影响。重要的是，研究人员还证明SK-129能够穿过血脑屏障——这一保护层常常阻止药物到达大脑。在小鼠模型中，该分子显著减少了脑中疾病相关损伤的发展。

“这是朝着开发针对这些疾病根本原因的治疗方法迈出的重要一步，”纽约大学阿布扎比分校生物学副教授、共同主要作者Mazin Magzoub说。“我们正在努力减缓或阻止疾病本身，而不仅仅是治疗症状。”

另一个关键发现是，该分子还可以阻断与另一种与阿尔茨海默病密切相关的神经元蛋白的有害相互作用。这种双重作用可能使其在应对复杂的神经系统疾病时特别强大。

虽然在临床应用之前还需要更多研究，但这些发现标志着在寻找针对这些目前无法治愈的疾病的有效治疗方法方面迈出了重要一步。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Ryan A. Dohoney et al, Foldamers rescue synucleinopathic phenotypes in multiple in vitro and in vivo models, Science Translational Medicine (2026). DOI: 10.1126/scitranslmed.adu1050.