Cell重磅:中国团队开发线粒体“胶囊”移植疗法,高效修复受损细胞,显著改善帕金森病症状

  • 2026-04-15 11:27
  • 来源:医药资讯网
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中国研究人员近日开发出一种新型、高效的线粒体胶囊移植疗法,首次实现了将健康线粒体安全、高效地移植到细胞和组织中。该疗法能够显著缓解帕金森病等重大疾病的症状。相关研究发表在《Cell》期刊上。

线粒体是细胞中负责能量转换的细胞器,就像细胞内的“发电厂”,不断将营养物质转化为生命活动所需的能量。同时,它也是人体细胞中唯一拥有自身基因组的细胞器。线粒体基因发生突变可导致严重的遗传性疾病,全球发病率超过1/5000。然而,医生此前只能针对症状进行处理,无法从根本上修复故障线粒体。线粒体功能紊乱也是衰老以及帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等多种神经退行性和代谢性疾病的重要诱因。

为何修复线粒体如此重要

来自中国科学院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学等机构的研究团队,利用红细胞来源的膜囊泡作为“胶囊”,包裹健康的线粒体,制造出直径仅为千分之一毫米的线粒体胶囊。研究指出,这些胶囊既能保护线粒体,又能帮助它们穿过细胞的防御系统,成功进入细胞内部,并与细胞自身的线粒体融合,从而实现长期存活。

研究发现,裸线粒体的递送效率不足5%,而新疗法的递送效率很高,约有80%的目标细胞成功接纳了新的线粒体。

胶囊疗法的工作原理

更重要的是,这些外来的线粒体进入细胞后并非孤立存在,而是主动与细胞现有的线粒体网络整合,在细胞内持续发挥作用,从而补偿代谢紊乱和功能缺陷。

研究团队还在多种存在线粒体DNA突变的患者细胞上进行了测试。这些细胞同时含有健康和故障的线粒体。在成功移植健康线粒体后,细胞内故障线粒体的比例显著下降。此前故障的细胞能量代谢迅速恢复,遗传缺陷得到补偿。

动物实验结果令人鼓舞

研究还建立了多种疾病动物模型,包括帕金森病、Leigh综合征和线粒体DNA缺失综合征。

在帕金森病小鼠模型中,将线粒体胶囊递送到受影响的脑区后,该疗法有效阻止了神经元的持续死亡,恢复了脑区正常的线粒体功能,并显著改善了模型小鼠的运动能力,几乎恢复到正常水平。在线粒体遗传病小鼠模型中,新疗法显著延长了患病小鼠的寿命,并挽救了对多个器官的衰竭。

根据研究,未来或许可以将包括线粒体在内的健康细胞器作为“药物”,直接递送到患者体内,以修复病变组织和器官的功能。(生物谷Bioon.com)

参考文献:

Shiwei Du et al, Transplantation of encapsulated mitochondria alleviates dysfunction in mitochondrial and Parkinson's disease models, Cell (2026). DOI: 10.1016/j.cell.2026.02.023.


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