鼻咽癌是一种起源于头颈部区域的上皮肿瘤，其区域发生模式独具特色。在流行地区，鼻咽癌的发病率可高达每 10 万人中有 30 例。相比之下，在发病率较低的地区，每 10 万人中病例数则少于 1 例。角化型鳞状细胞癌主要出现在发病率较低的地区，如北美和欧洲，而非角化型鳞状细胞癌则多见于发病率较高的地区，如中国和北非。

由于其隐匿的解剖位置和模糊的症状，大多数鼻咽癌患者（超过 70%）在局部区域晚期或转移性阶段才被确诊。经过放化疗的强化治疗后，20%至 30%的晚期鼻咽癌患者最终会出现治疗失败的情况，主要原因是复发或转移。晚期和复发性鼻咽癌的高死亡率凸显了迫切需要新的治疗策略的需求。

2026年4月8日，复旦大学附属肿瘤医院许婷婷、胡超苏及浙江省肿瘤医院陈晓钟共同通讯在Signal Transduction and Targeted Therapy 在线发表题为“Anti-PD-1 antibody penpulimab plus chemotherapy for recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma: a randomized, double-blind phase 3 study”的研究论文，在这三期临床试验中，对派安普利单抗（penpulimab）联合化疗方案与安慰剂联合化疗方案在复发或转移性鼻咽癌（R/M NPC）一线治疗中的效果进行了评估。

ITT 人群的无进展生存率（图源自Signal Transduction and Targeted Therapy ）

291 名患者被随机分组，比例为 1：1，分别接受派安普利单抗治疗（n = 144；200 毫克）或安慰剂治疗（n = 147；200 毫克），并每 3 周接受顺铂/卡铂和吉西他滨的化疗。患者在 6 个周期后接受派安普利单抗或安慰剂的维持治疗。本研究的主要终点是根据 RECIST v1.1 标准评估的无进展生存期（PFS），在该预先指定的中期分析中，派安普利单抗组的中位 PFS 显著长于安慰剂组（9.63 个月对 7.00 个月；风险比 0.45，95%置信区间：0.33 - 0.62，P < 0.0001）。

关键的次要终点是总生存期（OS）。然而，OS 数据仍不成熟，中位 OS 未达成（风险比 0.94；95%置信区间：0.63 - 1.40）。在两组中，治疗相关不良事件（等级≥3 级）的发生率分别为 89.0% 和 85.9%，其中最常见的不良反应为中性粒细胞数量减少（56.2% 对比 62.0%）、白细胞数量减少（54.1% 对比 54.9%）以及贫血（45.2% 对比 38.7%）。在派安普利单抗组中，有 6 名患者（4.1%）出现了免疫相关不良事件（等级≥3 级）。将派安普利单抗添加到化疗方案中，显著提高了一线复发/难治性鼻咽癌治疗的无进展生存期，并且其安全性表现既可控又可耐受。临床试验登记号：NCT04974398。

参考消息：https://www.nature.com/articles/s41392-026-02645-0