Blood：让化疗"温柔"一点，苏州大学胡绍燕等提出儿童AML低剂量诱导方案

2026-03-25 12:27
来源：医药资讯网
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密集化疗是AML的标准治疗，但对易感患者尤其存在高危及生命并发症的风险。

2026年3月11日，苏州大学胡绍燕、卢俊、美国圣裘德儿童研究医院Raul C. Ribeiro、中国科学院北京基因组研究所王前飞、山东大学Ju Xiuli、广州医科大学江华共同通讯在Blood（IF=23.1）在线发表题为A low- versus standard-dose regimen as induction for pediatric AML: a multicenter, randomized noninferiority trial的研究论文。

该研究进行了一项低剂量与标准剂量方案诱导儿童急性髓细胞白血病的多中心、随机、非劣效性试验，旨在比较低剂量化疗(LDC)方案诱导AML的有效性和安全性。研究结果显示，LDC方案耐受性良好，且与CR、EFS和OS率相关，不劣于接受SDC方案治疗的患者。

急性髓细胞白血病(AML)是一种罕见的、异质性的造血干细胞恶性疾病。儿童AML的总生存率(OS)显著增加，这是因为采用了密集化疗方案、改善了支持治疗、可重复的AML风险分类以及获得了异基因造血干细胞移植(HSCT)。在高收入国家(HICs ), AML儿童的OS率在70%和80%之间变化。进一步密集诱导缓解化疗的尝试并没有改善结果，并引起了对急性和长期并发症的关注。

此外，密集化疗与中低收入国家(低收入国家)的高早期治疗死亡率相关，因为可用的支持性护理不足，包括限制获得血液制品和抗微生物药物。已有有效药物被批准用于治疗急性髓细胞白血病，尤其是成人患者。将这些新药物整合到目前的AML治疗方案中(这些方案已经具有很高的骨髓抑制性),是确定其疗效和毒性的一个重大障碍。

试验方案设计（图源自Blood）

在这项随机试验中，采用低强度方案，G-CSF支持的诱导方案治疗的AML儿童获得了非劣缓解率和与接受标准密集化疗的儿童相当的长期结果。低强度方法导致更少的≥3级非血液学毒性、更快的血液学恢复、显著减少的输血需求和更低的总体诱导成本。这些发现支持LDC方案是一种有效且毒性较低的替代方案，可用于诱导儿童AML缓解。

参考消息：https://doi.org/10.1182/blood.2025030972