起源：医药魔方 2021-09-21 13:04

近期，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier（因在CRISPR方面创始性任务得到2020年诺贝尔化学奖）结合创建的美国基因组编纂公司Intellia Therapeutics发布，美国FDA已承受其NTLA-5001的IND申请。NTLA-5001是一种CRISPR/Cas9工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，正被开

近期，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier（因在CRISPR方面创始性任务得到2020年诺贝尔化学奖）结合创建的美国基因组编纂公司Intellia Therapeutics发布，美国已承受其NTLA-5001的IND申请。

NTLA-5001是一种CRISPR/Cas9工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，正被开辟用于医治急性髓系（AML）的一切基因亚型。该候选自体细胞疗法是为具备HLA-A*02：01等位基因的AML患者设计的，其携带肾母细胞瘤1（WT1）抗原，该抗原在AML以及其他癌症中普遍适度表白。

Intellia筹划在岁尾前启动一项I/IIa期研讨的患者挑选，对先前承受过一线医治的继续性或复发性AML患者进行NTLA-5001评价。

I/IIa期研讨将评价在承受尺度一线医治后可检测到AML的成人中，单剂NTLA-5001的平安性、耐受性、细胞能源学和抗活性。这项研讨将包括一个剂量扩增阶段，最多有54例患者参加，将包含两个自力的组，最多3个行列步队：第1组由疾病负担较低的AML患者构成，界说为骨髓中AML blasts少于5%；第2组由疾病负担较高的AML患者构成，界说为骨髓中AML blasts年夜于或即是5%。一旦确定每个组的剂量，就将开放两个扩大行列步队进前进一步的平安性评价。

除了美国之外，Intellia还向英国提交了NTLA-5001的监管申请。当然，Intellia当先的WT1 TCR也有后劲靶向WT1阳性的实体瘤，如卵巢癌、胶质母细胞瘤、肺癌和间皮瘤。

依据医药魔方NextPharma数据库，今朝TCR-T疗法停顿最快的次要有 Adaptimmune Therapeutics 的 ADP-A2M4CD8 、 Kite Pharma (Gilead Sciences) 的 NY-ESO-1 TCR 、 中原英泰的 YT-E001等，都处在II期临床研讨阶段。

得悉FDA承受的新闻，Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表现：“AML是成人中最罕见的急性白血病类型，虽然今朝已有医治办法，但其五年生活率不到30%。NTLA-5001是咱们首个进入临床的单独开辟体外候选药物，咱们的研讨是改善这种侵袭性癌症患者医治的紧张的第一步。承受NTLA-5001的IND是咱们应用专有工程平台开辟先进细胞疗法医治癌症患者的一个紧张里程碑。”

值得一提的是，Intellia既专一于在体外，也专一于在体内使用CRISPR/Cas9技术开辟医治药物。该公司的体外名目使用CRISPR技术，通过工程化人类细胞医治癌症和性疾病。体内名目则使用静脉打针的CRISPR作为医治伎俩，此中专有的递送技术可能间接在特定的靶组织内对致病基因进行高度准确的编纂。

体内名目方面，本年6月，Intellia与单干同伴再生元报道了体内疗法NTLA-2001医治常见疾病转甲状腺素淀粉样变 (transthyretin amyloidosis) 患者的首团体体实验成果：单剂NTLA-2001招致血清中的转甲状腺素卵白程度（TTR）均匀降低87%，在第28天TTR下降幅度最年夜可达96%。在看到NTLA-2001的踊跃成果后，NTLA-5001的AML医治实验的开端便成了Intellia热切期待的下一个新闻。

体外名目方面，除了公司专有名目外，Intellia还与诺华单干，专一于嵌合抗原受体（CAR）T细胞和造血（HSC）疗法的开辟。2020年3月，美国承受了公司提交的用于医治镰状细胞病（SCD）的基于CRISPR/Cas9的工程HSC疗法OTQ923 的IND申请。(100yiyao.com）

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