事件：最近，GRCL。美国宣布，基于FasTCAR技术平台的发展和BCMA/CD19治疗多发性骨髓瘤的双靶点，美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予其CAR-T细胞治疗孤儿药资格认证(ODD)。此消息发布后，根西生物股价也大幅波动，跌幅明显。

为什么　市场对根西生物制品的反应是波动的？

　　01 给未满足临床需求的患者带来希望

多发性骨髓瘤仍然是医学界没有找到最佳解决方案的难题。基于FasTCAR平台开发的代号为GC012F的双靶点自体CAR-T治疗产品，同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点。临床前研究表明，BCMA/CD19双靶点CAR-T能有效消除多发性骨髓瘤克隆形成的细胞，减少复发。

目前，该药物尚未在中国申报，但根据中康FIC情报数据库，3个国际临床注册编号显示，GC012F正在进行由中国研究人员发起的多中心、I期临床试验，包括针对新发和高危多发性骨髓瘤患者的临床试验。

　来源：中康FIC情报数据库

此前，根西生物在多个国际顶级学术会议上发表了GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新临床研究进展。截至目前，GC012F表现出良好的安全性和有效性。该组患者的早期客观缓解率达到94.7%。

　　02 专有技术缩短生产时间降低成本

常规的自体CAR-T细胞疗法制备时间长，难以大规模生产，导致价格昂贵，患者可及性差。但该产品是基于FasTCAR技术平台开发的，全封闭的生产设计不仅可以降低交叉污染的风险，还可以实现次日生产CAR-T细胞，大大缩短了制备时间，显著降低了成本，提高了患者的可及性。

公司另一项可以实现规模化生产的通用CAR-T技术，也是行业的研发趋势。这项技术还处于早期阶段，目前的应用安全风险非常高。比如专注于通用CAR-T产品研发的先锋公司alione公司进行的ALLO-501A临床试验中，一名患者的染色体异常被FDA叫停，因此未来通用CAR-T的安全性突破仍值得期待。

　　03 未来可想象的市场空间不大

全球每年约有16万患者被诊断为多发性骨髓瘤，其中高危患者占20%-30%。患者目标群体相对较小，研发成本较高，风险较高的罕见病成为大多数药企很少触及的领域。然而，多发性骨髓瘤领域的指南推荐药物。目前是维持治疗，延缓疾病复发，未来出现治愈突破，也值得期待。

甘西生物成立于2017年，今年1月登陆美国股市，目前尚未有商业产品上市。最近三个季度报告披露后，据统计，R & amp截至2021年9月30日止九个月的费用已达2亿元人民币，同比增长约103%。可能是这种孤儿药合格产品市场空间不大，研发成本高；成本导致股价下跌。

来源：公司官网

　　04 结语

根西生物的产品管线已经公开了5种CAR-T产品疗法，进展最快的产品仍处于第一临床阶段。未来，研发；d将持续提升CAR-T的安全性和有效性，期待CAR-T产品能够尽快实现规模化生产，安全“落地”患者肿瘤。

中康FIC情报是一个分析数据库，帮助企业在品种改进和创新决策。该数据库侧重于世界上市的1类新药和临床管线的信息整理，并基于药品的通用名、适应症、靶点和4个核心属性构建数据系统，即ai